Einigung über Erstattung von Gentherapie

Die US-amerikanische BioMarin Pharmaceutical Inc. hat einen Dreijahresvertrag über die Versorgung deutscher Patienten mit ihrer Gentherapie Roctavian gegen Hämophilie A für 900.000 US-Dollar pro Patient mit dem GKV-Spitzenverband abgeschlossen. Das in Kalifornien ansässige, bereits 1997 gegründete Unternehmen teilte mit, dass der Bruttopreis für die einmalige Gentherapie, die über eine intravenöse Infusion über drei bis vier Stunden verabreicht wird, in Deutschland 28.933,53 Euro (etwa 31.780 US-Dollar) pro Ampulle betragen wird. Das entspricht nach Angaben des Unternehmens bei der 3-4-stündigen Infusionssitzung einem Nettoumsatz von etwa 900.000 US-Dollar pro Patient.

Der Dreijahresvertrag mit dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen (GKV-SV) deckt etwa 90 % der deutschen krankenversicherten Bürger ab. In den USA liege der Listenpreis von BioMarin für Roctavian bei 2,9 Mio. US-Dollar, was einem Nettopreis von etwa 1,9 Mio. US-Dollar nach typischen Preisnachlässen und Rabatten entspräche, wie es in der internationalen Berichterstattung heißt. In den USA gäbe es rund 6.500 Erkrankte, von denen jedoch wohl nur rund 2.500 für eine Behandlung in Frage kämen, so das Unternehmen.

Roctavian ist eine Gentherapie auf Basis eines Adeno-assoziierten Virusvektors, die zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingesetzt wird, die keine Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) haben. Dies wird durch einen Bluttest festgestellt, die Voraussetzung für eine Behandlung. Bei der einmaligen Infusion wird ein funktionsfähiges Gen verabreicht, das den Körper in die Lage versetzen soll, den Gerinnungsfaktor VIII selbst zu produzieren, so dass keine ständige Prophylaxe erforderlich ist. Nach Angaben von BioMarin haben zwei Patienten in Deutschland Roctavian bereits kommerziell erhalten, und 60 weitere sind aufgrund der Testergebnisse für AAV5-Antikörper für die nächsten Schritte geeignet.

BioMarin und GKV-SV haben sich auf ein ergebnisbasiertes Modell geeinigt, bei dem die künftige Kostenerstattung von den realen Daten der behandelten Patienten abhängt, die vom Deutschen Hämophilieregister gesammelt werden. Zwischenzeitlich senkte BioMarin im April seine 2023er Umsatzprognose für Roctavian von 100 bis 200 Mio. US-Dollar auf 50 bis 150 Mio. US-Dollar. Dies spiegelt den langsamen Start in Europa und den langwierigen FDA-Prüfungsprozess wider, der nach der konditionalen Zulassung in Europa Ende des vergangenen Jahres erst in diesem Juni in einer US-Zulassung gipfelte.